[버핏연구소=홍지윤 기자] 식품의약품안전처(MFDS)가 희귀질환 뒤쉔 근디스트로피(Duchenne muscular dystrophy, 이하 DMD) 치료제 ‘BLS-M22’에 대한 임상을 27일 승인했다.

바이오리더스(142760)만의 플랫폼 기술인 MucoMAX®를 이용한 파이프라인 중 하나인 ‘BLS-M22’는 삼성서울병원 연구팀과 진행한 공동연구를 통해 근육 성장을 방해하는 마이오스타틴(Myostatin)을 억제해 근육 형성을 촉진하는 효능을 갖고 있음을 확인하였다. 또한 보건복지부의 ‘첨단의료기술개발사업’에 선정(2016~2018)되어 선행연구 결과부터 가치를 인정받은 파이프라인이다.

DMD는 희귀 유전질환의 일종으로, 근육 위축증 가운데 가장 빈도가 높고 남아 3,500명당 1명 수준으로 발병되며 20세 무렵에는 호흡근 침범에 의한 호흡마비로 사망하는 질환이다. 현재 스테로이드 처방을 통해 근력과 호흡 기능을 유지시키는 방법 외에 마땅한 치료제가 없어 안전하고 효능이 우수한 혁신 신약(First in class) 개발이 절실히 요구되는 상황이다. DMD 치료제의 세계시장 규모는 연평균 160.5% (출처: GlobalData, 2015) 증가하고 있고, DMD 치료제와 같은 글로벌 희귀질환 의약품 시장 규모는 연평균 8.6% 증가해 2025년에는 2,000억불(한화 약 220조)에 육박할 것으로 분석된다.

DMD 질환 관련 세계적인 관심이 커짐에 따라 치료제에 대한 미충족 의학적 수요(Unmet medical needs)도 높아질 전망이다. 지난 2005년부터 2년에 한 번씩 개최되고 있는 ‘온리 워치(Only Watch)’ 행사는 모나코 국왕 알베르 2세의 후원과 모나코근위축증연구협회(Monaco Association against Duchenne Muscular Dystrophy, 2001년 설립)가 주관한다. 2019년 가을, 8회째를 맞는 이 행사는 ‘단 하나만 생산한 시계’를 내놓는 자선 경매로, 수익금 전액이 DMD 연구에 사용되고 있어 해를 거듭할수록 DMD 질환 및 치료제 개발에 대한 사회적 관심도 증가하고 있다.

바이오리더스 관계자는 “핵심 인력 및 다양한 연구 실적을 보유한 당사는 이번 DMD 치료제의 국내 식품의약품안전처(MFDS)의 임상1상 승인, 미국 FDA 희귀의약품 지정 승인과 더불어 국내에서도 희귀의약품 지정을 받아 임상진행 속도를 더욱 가속화 시킬 예정이다. 또한 자궁경부상피이형증 치료제 ‘BLS-H01’ 임상3상 추진과 자궁경부전암 치료제 ‘BLS-M07(Hupavac®)’의 순조로운 임상2b상 진행 등 탄탄한 파이프라인을 구축한 기업으로서 신약개발 성공에 역량을 집중하고 있다”며 “신약개발기간 단축과 임상성공률을 높이기 위해 글로벌 제약사들과 해외 임상 및 공동개발 진행을 구체적으로 논의 중이다”고 밝혔다.

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