한미약품(대표이사 송영숙)이 GC녹십자(대표이사 허은철)와 공동 연구한 파브리병 치료 신약의 주요 연구 결과가 긍정적으로 도출 돼 세계적인 주목을 받고 있다.

한미약품은 지난 4일부터 9일까지(현지 시각) 미국 샌디에이고에서 열린 ‘WORLD Symposium 2024’에서 파브리병 치료제 ‘LA-GLA(코드명 : HM15421/GC1134A)’가 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병 및 말초신경장애 개선 효능이 우수한 것으로 확인된 연구결과 2건을 포스터로 발표했다고 15일 밝혔다. 파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로, ‘LSD(Lysosomal Storage Disease, 리소좀 축적질환)’의 일종이다.

김원기(왼쪽 사진) 한미약품 R&D센터 연구원과 박초롱(오른쪽 사진) 연구원이 5일(현지시각) 열린 ‘월드 심포지엄(WORLD Symposium 2024)’에서 파브리병 치료제 ‘LA-GLA’의 주요 연구 내용이 담긴 포스터를 토대로 참석자들에게 설명하고 있다. [사진=한미약품]

한미약품은 LA-GLA의 ‘리소좀 내 안정성’과 ‘연장된 생체 내 반감기’를 이번 연구를 통해 확인했고, 이를 토대로 파브리병 치료를 위한 새로운 패러다임을 제시할 수 있었다고 설명했다. 현재 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥 주사하는 방식인 효소대체요법(Enzyme Replacement Therapy, ERT)으로 주로 치료한다. 이러한 1세대 치료제는 2주에 한번씩 병원에 가서 수시간 동안 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있고, 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장기능 악화에 대한 유효성 부족 등 여러 한계점이 있다. 

한미약품이 GC녹십자와 공동 개발 중인 LA-GLA는 기존 1세대 치료제들의 한계점을 개선한 ‘차세대 지속형 효소대체요법 치료제’로, 월 1회 피하투여 용법으로 개발되고 있다. 파브리병 동물 모델에서 LA-GLA 반복 투약시 기존 치료제 대비 신장기능 및 섬유화 개선 효능이 확인됐다. 또 파브리병 동물 모델에서 LA-GLA 반복 투약시 말초감각 기능 및 이를 관장하는 신경세포의 조직학적 병변이 유의적으로 개선됐고, 당지질 축적에 의한 혈관벽 두께 증가 현상도 효과적으로 개선됐다. 이같은 연구 결과를 토대로 LA-GLA의 희귀의약품지정(ODD) 및 임상시험계획(IND) 신청을 준비하고 있다.

한미약품과 GC녹십자는 지난 2020년 LSD 치료를 위한 차세대 혁신신약 공동개발 계약을 체결해 희귀질환 분야 글로벌 혁신신약 개발을 목표로 공동연구를 진행하고 있다.